4 resultaten
In dit onderzoek willen we de pharmacokinetiek en de veiligheid op de lange termijn van neoGAA bij patiënten met de ziekte van Pompe.
Het doel van het onderzoek is om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van avalglucosidase alfa in kinderen jonger dan of gelijk aan 6 maanden met infantiele vorm van ziekte van Pompe
Het aantonen dat lorlatinib als enkelvoudig middel (groep A) superieur is aan crizotinib op zich (groep B) bij het verlengen van progressievrije overleving (PFS) bij deelnemers met gevorderde ALK-positieve NSCLC die behandelingsnaïef zijn.
Het onderzoeken van de progressie-vrije overlevingskans op 12 maanden (PFSR12) na lorlatinib in ALK positieve gevorderde NSCLC patiënten, die progressie hadden op tweede generatie ALK-TKI met de aanwezigheid van ALK resistente mutaties in het bloed…