5 resultaten
De primaire doelstelling:Het evalueren van de veiligheid op de lange termijn van 10, 10, 20 mg/kg ataluren bij patiënten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie (nmCF), die eerder hebben deelgenomen aan het centrale onderzoek PTC124-GD-021-CF,…
Het doel van het onderzoek is na te gaan hoe snel en in hoeverre UCB0599 en UCB2713 in het lichaam worden opgenomen, getransporteerd, omgezet en uitgescheiden (dit wordt farmacokinetiek genoemd). Omdat UCB0599 en UCB2713 radioactief zijn gemerkt in…
Beoordelen van het vermogen van ataluren om in vergelijking met de placebo de longfunctie te verbeteren.Beoordelen van het effect van ataluren op:1. Pulmonale symptomen2. Algemeen welzijn3. Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (health-related…
Deel 1: Het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van imetelstat bij transfusie-afhankelijke proefpersonen met laag risico of intermediair-1 risico MDS dat recidiveerde/refractair is bij behandeling met ESA.Deel 2: Het vergelijken van de…
Het bepalen van het immuungerelateerde progressievrije overlevingspercentage (irPFS) na 21 weken en objectieve respons (irORR) na 30 weken bij patiënten met pMMR CRC, dMMR mCRC, dMMR EC, dMMR SBC en dMMR SC behandeld met pembrolizumab gecombineerd…