5 resultaten
Beoordelen van het vermogen van ataluren om in vergelijking met de placebo de longfunctie te verbeteren.Beoordelen van het effect van ataluren op:1. Pulmonale symptomen2. Algemeen welzijn3. Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (health-related…
De primaire doelstelling:Het evalueren van de veiligheid op de lange termijn van 10, 10, 20 mg/kg ataluren bij patiënten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie (nmCF), die eerder hebben deelgenomen aan het centrale onderzoek PTC124-GD-021-CF,…
Proteïneargininemethyltransferasen (PRMT's) zijn een subset van enzymen die arginineresidu's in diverse cellulaire eiwitten methyleren, waaronder splicingfactoren, transcriptiefactoren en histonstaarten. Eén van deze PRMT's, PRMT5,…
Primaire doelstelling:Beoordeling van de werkzaamheid van inebilizumab in het verlagen van het risico op opvlamming van de ziekte bij patiënten met IgG4-RD.Secundaire doelstellingen:• Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van…
Het bepalen van het immuungerelateerde progressievrije overlevingspercentage (irPFS) na 21 weken en objectieve respons (irORR) na 30 weken bij patiënten met pMMR CRC, dMMR mCRC, dMMR EC, dMMR SBC en dMMR SC behandeld met pembrolizumab gecombineerd…