8 resultaten
De primaire doelstelling:Het evalueren van de veiligheid op de lange termijn van 10, 10, 20 mg/kg ataluren bij patiënten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie (nmCF), die eerder hebben deelgenomen aan het centrale onderzoek PTC124-GD-021-CF,…
De primaire doelstelling is het vaststellen, per stratum, van de antitumor effectiviteit van de behandeling met de combinatie van gemcitabine en oxaliplatine bij kinderen met een recidief of refractaire solide tumor waarbij de standaardbehandeling…
De primaire doelstelling is het vaststellen van de antitumor effectiviteit en veiligheid van de behandeling met de combinatie van gemcitabine en 131I-MIBG bij kinderen met een recidief of progressief neuroblastoom.
Fase A:Primaire doel: Bepalen tolerabiliteit van gemcitabine als radiosensitizer in DIPGSecundaire doel: Evaluatie effectiviteit van de behandeling: klinische en radiologische response rate en progression free survivalTertiaire doel: Evaluatie van…
Beoordelen van het vermogen van ataluren om in vergelijking met de placebo de longfunctie te verbeteren.Beoordelen van het effect van ataluren op:1. Pulmonale symptomen2. Algemeen welzijn3. Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (health-related…
Primair:Fase 1:• Het onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid, met inbegrip van het vaststellen van de maximaal verdraagbare dosis (MTD) en de aanbevolen fase 2-dosis (RP2D) van ZN-c3 in combinatie met gemcitabineFase 2:• Het evalueren van…
Primair:- Evaluatie van de progressievrije overleving (PFS) van patienten die worden behandeld met ramucirumab in combinatie met gemcitabine en docetaxel in tegenstelling tot enkel gemcitabine en docetaxel bij pediatrische en jongvolwassen patiënten…
De doelstelling van rEECur is het identificeren van het optimale systemische antikankerregime voor recidief en refractair Ewing-sarcoom gebaseerd op de balans tussen werkzaamheid en toxiciteit.