3 resultaten
Beoordelen van het vermogen van ataluren om in vergelijking met de placebo de longfunctie te verbeteren.Beoordelen van het effect van ataluren op:1. Pulmonale symptomen2. Algemeen welzijn3. Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (health-related…
De primaire doelstelling van dit onderzoek is aantonen dat behandeling van patiënten met ernstige sepsis met eritoran tetranatrium leidt tot een vermindering van de mortaliteit in 28 dagen ten gevolge van alle mogelijke oorzaken. De secundaire…
De primaire doelstelling:Het evalueren van de veiligheid op de lange termijn van 10, 10, 20 mg/kg ataluren bij patiënten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie (nmCF), die eerder hebben deelgenomen aan het centrale onderzoek PTC124-GD-021-CF,…