4 resultaten
De primaire doelstelling:Het evalueren van de veiligheid op de lange termijn van 10, 10, 20 mg/kg ataluren bij patiënten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie (nmCF), die eerder hebben deelgenomen aan het centrale onderzoek PTC124-GD-021-CF,…
Beoordelen van het vermogen van ataluren om in vergelijking met de placebo de longfunctie te verbeteren.Beoordelen van het effect van ataluren op:1. Pulmonale symptomen2. Algemeen welzijn3. Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (health-related…
Primaire doelstellingen:• Beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van sparsentan orale suspensie (populatie 1 en populatie 2) en tabletten (populatie 3)• Beoordelen van veranderingen in proteïnurie na eenmaal daagse dosering van sparsentan…
Het evalueren van de werkzaamheid van darvadstrocel bij gecombineerde remissie in week 24 voor de behandeling van complexe perianale fistels bij pediatrische patiëntenvan 4 tot < 18 jaar met CD.