5 resultaten
De primaire doelstelling:Het evalueren van de veiligheid op de lange termijn van 10, 10, 20 mg/kg ataluren bij patiënten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie (nmCF), die eerder hebben deelgenomen aan het centrale onderzoek PTC124-GD-021-CF,…
Primair• Beoordelen van het veiligheidsprofiel en vaststellen van de maximaal verdraagbare dosis en/of aanbevolen dosis brentuximab vedotin bij kinderen• Beoordelen van de farmacokinetiek van brentuximab vedotin• Bepalen van het totale…
Beoordelen van het vermogen van ataluren om in vergelijking met de placebo de longfunctie te verbeteren.Beoordelen van het effect van ataluren op:1. Pulmonale symptomen2. Algemeen welzijn3. Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (health-related…
Het onderzoeken van de uitvoerbaarheid, de aantrekkelijkheid en de voorlopige effectiviteit van een nieuw ontwikkelde vorm van CGT (CGT+) voor kinderen en adolescenten met een dwangstoornis.
Het onderzoek bestaat uit twee behandelingsgroepen: één met deelnemers met laag risico op verslechtering en één met deelnemers met normaal risico op verslechtering. De primaire doelstelling voor elke groep wordt hieronder beschreven.- Groep met laag…