5 resultaten
De primaire doelstelling:Het evalueren van de veiligheid op de lange termijn van 10, 10, 20 mg/kg ataluren bij patiënten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie (nmCF), die eerder hebben deelgenomen aan het centrale onderzoek PTC124-GD-021-CF,…
- Beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van BF2.649, toegediend met toenemende doses en gevolgd door stabiele doses gedurende 5 weken bij patiënten met narcolepsie en overmatige slaperigheid overdag (EDS - *excessive daytime sleepiness*) in…
Beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van toenemende doses van BF2.649 en BF2.649 toegevoegd aan Modafinil en vergelijken bij aanvallen van kataplexie.Het bijkomende/synergistische effect beoordelen van de combinatie van BF2.649 en Modafinil…
Beoordelen van het vermogen van ataluren om in vergelijking met de placebo de longfunctie te verbeteren.Beoordelen van het effect van ataluren op:1. Pulmonale symptomen2. Algemeen welzijn3. Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (health-related…
Het bepalen van het immuungerelateerde progressievrije overlevingspercentage (irPFS) na 21 weken en objectieve respons (irORR) na 30 weken bij patiënten met pMMR CRC, dMMR mCRC, dMMR EC, dMMR SBC en dMMR SC behandeld met pembrolizumab gecombineerd…