4 resultaten
Het primaire doel van dit pilot onderzoek is het onderzoeken van de uitvoerbaarheid van een interventie gebaseerd op de Arm Activity Tracker. De interventie is gericht op het stimuleren van het gebruik van de aangedane arm in het dagelijks leven…
Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.
Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de galzuursynthese op basis van klinische en biochemische parameters.
Primairy:Evaluatie van de werkzaamheid van taldefgrobep alfa bij deelnemers die al een stabiele dosis nusinersen of risdiplam gebruiken of een voorgeschiedenis hebben van onasemnogene abeparvovec-xioi, vergeleken met placebo, gemeten door…