3 resultaten
Primair doel: het effect onderzoeken van verneveling met rhDNase gericht op de perifere luchtwegen, op FEF75 (een longfunctie parameter voor de perifere luchtwegen). Secundair doel: het effect onderzoeken van verneveling met rhDNase gericht op de…
Primaire doelen-Beoordeel de werkzaamheid van apitegromab in vergelijking met placebo met behulp van de HFMSE bij patiënten van 2 tot en met 12 jaarHoofdzakelijke secundaire doelen-Beoordeel de werkzaamheid van apitegromab in vergelijking met…
-Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van apitegromab bij patiënten met Type 2 en Type 3 SMA-Evalueer de langetermijnwerkzaamheid van apitegromab door veranderingen in de uitkomstmaten van de motorische functie op vooraf…