3 resultaten
Primair doel* Het vergelijken van de doeltreffendheid van RO7239361 met placebo bij ambulante jongens met Duchenne-spierdystrofie.Secundair doel* Het vergelijken van de doeltreffendheid van RO7239361 met placebo door middel van de volgende tests:- 4…
1. Het beoordelen van verdraagbaarheid en veiligheid van BAX 826 na één infuus bij PTP's met ernstige hemofilie A2. Het bepalen van de farmacokinetische (PK) parameters van BAX 826 vergeleken met ADVATE3. Het beoordelen van het effect van anti…
De primaire doelstelling is het beoordelen van de effecten van de combinatie van OCA en BZF op alkalische fosfatase (ALP, alkaline phosphatase) in vergelijking met alleen BZF bij proefpersonen met primaire biliaire cholangitis (PBC).De secundaire…