4 resultaten
De primaire doelstelling van dit onderzoek is het beoordelen van de potentiële klinische werkzaamheid van HGT-1410, toegediend via een IDDD bij patiënten met MPS IIIA. Als maatstaf voor werkzaamheid zal een relevante verbetering in de progressie van…
Primair:• Vergelijken van algemene overleving (OS) bij patiënten die naar NGR-hTNF plus BIC zijn gerandomiseerd tegenover patiënten die naar placebo plus BIC zijn gerandomiseerd Secundair:• Vergelijken van progressievrije overleving (PFS)•…
Primair:Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van Firdapse na enkelvoudige en meervoudige doseringenSecundair:Deel 1: Het bestuderen van de dosisgerelateerde PK-profiel van enkelvoudige, oplopende doseringen van FirdapseDeel 2: Het…
Het doel van dit onderzoek is om de effectiviteit en bijwerkingen van pyridostigmine monotherapie en amifampridine als add-on te onderzoeken in vergelijking met placebo bij patiënten met MG.