3 resultaten
Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…
Primaire: Evalueren van de werkzaamheid van NEOD001 plus standaardzorg vs. placebo plus standaardzorg bij intraveneuze toediening aan proefpersonen met AL-amyloïdose via beoordeling van de tijd tot mortaliteit (alle oorzaken) of hartgerelateerde…
Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid en de veiligheid van neoGAA ten opzichte van alglucosidase alfa te bepalen, wanneer dit gedurende 49 weken eens per 2 weken wordt toegediend in zowel kinderen als volwassenen. Daarnaast zit er een…