5 resultaten
Dit is een fase-I/II-dosisonderzoek bij kinderen waarbij de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van midostaurine zal worden geëvalueerd bij kinderen >= 3 maanden en <18 jaar met recidiverende of refractaire vormen van…
Het beschrijven van het PK profiel en de werkzaamheid van sarilumab te onderzoeken, in patienten met sJIA om dedosering van sarilumab en het schema te bepalen in kinderen met sJIA.
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de effecten van enzymtherapie bij patienten met de ziekte van Pompe op de lange termijn, met een verschillende ernst van de ziekte. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen…
Het beschrijven van het PK profiel en de werkzaamheid van sarilumab te onderzoeken, in patienten met pcJIA om de dosering van sarilumab en het schema te bepalen in kinderen met pcJIA.
Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid en de veiligheid van neoGAA ten opzichte van alglucosidase alfa te bepalen, wanneer dit gedurende 49 weken eens per 2 weken wordt toegediend in zowel kinderen als volwassenen. Daarnaast zit er een…