6 resultaten
Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…
Het doel van het onderzoek is om een gerandomiseerd gecontroleerd onderzoek (RCT) uit te voeren om de effectiviteit van een online transdiagnostische zelfhulp interventie voor studenten en promovendi met klachten van angst en/of depressie te testen…
Primaire doelstelling:Deel 1:- Het vaststellen van de MVD en de aanbevolen dosis voor fase 2 (ADF2) van avapritinib.- Het vaststellen van de veiligheid en verdraagbaarheid van BLU-285.Deel 2: * Het vaststellen van de totale respons ratio (ORR) door…
Het doel van de studie is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van intraveneuze ATB200 dat gelijktijdig wordt toegediend met orale AT2221 doormiddel van het evaluaren van veranderingen in belangrijke klinische resultaten (bv.…
Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid en de veiligheid van neoGAA ten opzichte van alglucosidase alfa te bepalen, wanneer dit gedurende 49 weken eens per 2 weken wordt toegediend in zowel kinderen als volwassenen. Daarnaast zit er een…
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de effecten van enzymtherapie bij patienten met de ziekte van Pompe op de lange termijn, met een verschillende ernst van de ziekte. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen…