6 resultaten
Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…
Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid en de veiligheid van neoGAA ten opzichte van alglucosidase alfa te bepalen, wanneer dit gedurende 49 weken eens per 2 weken wordt toegediend in zowel kinderen als volwassenen. Daarnaast zit er een…
De doelstellingen van de studie zijn:a. Het identificeren van patienten met vWZ die baat kunnen hebben bij profylaxe door bloedingspatronen voor de inclusie in de prospectieve studie te evalueren.b. Het bestuderen van profylaxe op…
Het doel van de studie is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van intraveneuze ATB200 dat gelijktijdig wordt toegediend met orale AT2221 doormiddel van het evaluaren van veranderingen in belangrijke klinische resultaten (bv.…
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de effecten van enzymtherapie bij patienten met de ziekte van Pompe op de lange termijn, met een verschillende ernst van de ziekte. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen…
Primaire doel:- Het vergelijken van de werkzaamheid van zanidatamab in combinatie met chemotherapie of in combinatie met chemotherapie en tislelizumab met de werkzaamheid van trastuzumab in combinatie met chemotherapie bij proefpersonen met niet-…