7 resultaten
Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…
Het doel van de studie is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van intraveneuze ATB200 dat gelijktijdig wordt toegediend met orale AT2221 doormiddel van het evaluaren van veranderingen in belangrijke klinische resultaten (bv.…
Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid en de veiligheid van neoGAA ten opzichte van alglucosidase alfa te bepalen, wanneer dit gedurende 49 weken eens per 2 weken wordt toegediend in zowel kinderen als volwassenen. Daarnaast zit er een…
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de effecten van enzymtherapie bij patienten met de ziekte van Pompe op de lange termijn, met een verschillende ernst van de ziekte. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen…
Het primaire doel is om aan te tonen dat een 89Zr*trastuzumab PET/CT in staat is om lesies te detecteren die niet morfologisch responderen op behandeling met TDM-1 in overeenstemming met de RECIST 1.0 criteria. Het secundaire doel is :- om aan te…
Het doel van de studie is de optimale dosis van Polidocanol te bepalen die nodig is om de VSM volledig te oblitereren. Als de gekozen behandel opties namelijk geen statistisch significant verschillen laten zien in dit primaire eindpunt dan zal de…
Het doel van de MESSI studie is het beschrijven van het anatomisch succes van MOCA versus RFA in SSV.