6 resultaten
Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…
Delen D en E: Primaire doelstellingen:• Evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van VX-445 in TC met TEZ en IVA bij patiënten met cystische fibrose (CF)• Evalueren van de werkzaamheid van VX-445 in TC met TEZ en IVA bij patiënten met…
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de effecten van enzymtherapie bij patienten met de ziekte van Pompe op de lange termijn, met een verschillende ernst van de ziekte. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen…
Het doel van de studie is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van intraveneuze ATB200 dat gelijktijdig wordt toegediend met orale AT2221 doormiddel van het evaluaren van veranderingen in belangrijke klinische resultaten (bv.…
Doel is te onderzoeken of deze nieuwe distractor inderdaad gebruiksvriendelijker is.
Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid en de veiligheid van neoGAA ten opzichte van alglucosidase alfa te bepalen, wanneer dit gedurende 49 weken eens per 2 weken wordt toegediend in zowel kinderen als volwassenen. Daarnaast zit er een…