3 resultaten
Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…
De primaire doelstelling van dit onderzoek is het bepalen van de objectieve responspercentages (ORR) voor twee startdoses vandetanib (150 mg en 300 mg) bij patiënten met niet-reseceerbaar lokaal gevorderd of gemetastaseerd MTC en progressieve of…
Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid en de veiligheid van neoGAA ten opzichte van alglucosidase alfa te bepalen, wanneer dit gedurende 49 weken eens per 2 weken wordt toegediend in zowel kinderen als volwassenen. Daarnaast zit er een…