3 resultaten
Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…
Primaire doelstelling:Het evalueren van de longfunctie (FEV1) 3 maanden na het plaatsen van de eenrichtingsventielen in patiënten met homogeen verdeeld emfyseem.Secundaire doelstellingen:Evaluatie van kwaliteit van leven, inspanningsvermogen,…
Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid en de veiligheid van neoGAA ten opzichte van alglucosidase alfa te bepalen, wanneer dit gedurende 49 weken eens per 2 weken wordt toegediend in zowel kinderen als volwassenen. Daarnaast zit er een…