4 resultaten
Primaire doelstellingDeel 1: Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van de intraveneuze (i.v.) toediening van AL001 gedurende 96 weken bij asymptomatische en symptomatische dragers van een granuline (GRN) mutatie die leidt tot…
De primaire doelstelling van dit onderzoek is;Deel 1: Het beoordelen van de werkzaamheid van AL001 in vergelijking met placebo zoals gemeten door de CDR® plus NACC FTLD-SBDeel 2: Het beoordelen van de veiligheid en de verdraagbaarheid op lange…
Het bieden van een verlengde open-label behandeling met bardoxolonmethyl als onderdeel van dit EAP en doorlopende gegevensverzameling over de veiligheid en verdraagzaamheid van bardoxolonmethyl.
Primaire doelen:Dosis-escalatie:* Het bepalen van de maximale tolereerbare dosis (MTD) of de aanbevolen fase II-dosis (RP2D) van tazemetostat, indien toegediend als een orale suspensie tweemaal daags (b.i.d.) aan pediatrische proefpersonen met…