8 resultaten
De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn: * Karakterisering van de effecten van toediening van 150 mg en 450 mg AT1001 op 2 uur voor toediening van agalsidase op de veiligheid en plasmafarmacokinetiek van agalsidase bij patiënten met de…
De doelstellingen van dit open-label onderzoek zijn het beoordelen van de werkzaamheid (GL-3-klaring), farmacokinetiek (PK) en de veiligheidsparameters (inclusief immunogeniciteit) van 2 alternatieve doseringsschema*s van Fabrazyme (0,5 mg/kg één…
Om het effect van selexipag op inspanningsvermogen, PAH-gerelateerde morbiditeit en mortaliteit, WHO functionele klasse, rechterventrikel parameters, serum biomarkers en kwaliteit van leven te onderzoeken in patiënten met PAH-CHD.
Het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van PRX-102 in vergelijking met agalsidase bèta bij patiënten met de ziekte van Fabry met een verminderde nierfunctie.
Om de werkzaamheid en veiligheid van een IP receptor agonist (selexipag) te beoordelen als aanvulling op standaardbehandelingstherapie bij personen met inoperabel CTEPH of persistent/recidiverend na chirurgische en/of interventionele behandeling…
Het maximale totale bloedvolume dat tijdens het hele onderzoek wordt afgenomen, is afhankelijk van het moment waarop de patiënt in het onderzoek wordt opgenomen en is dus niet voor alle deelnemers hetzelfde. Het totale bloedvolume (inclusief serum-…
Objective of the study:Het evalueren van de werkzaamheid van rVWF (vonicog alfa) profylaxe op basis van het jaarlijks aantal bloedingen (ABR) van spontane (niet gerelateerd aan trauma) bloedingsepisoden bij volwassen en pediatrische / adolescente…
Belangrijkste doelstelling:Het onderzoeken van de effecten van selexipag op de rechterventrikelfunctie (RV) bij deelnemers met PAH.Secundaire doelstellingen:- Verder onderzoeken van de effecten van selexipag op de RV-functie met behulp van MRI.-…