5 resultaten
De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn: * Karakterisering van de effecten van toediening van 150 mg en 450 mg AT1001 op 2 uur voor toediening van agalsidase op de veiligheid en plasmafarmacokinetiek van agalsidase bij patiënten met de…
De doelstellingen van dit open-label onderzoek zijn het beoordelen van de werkzaamheid (GL-3-klaring), farmacokinetiek (PK) en de veiligheidsparameters (inclusief immunogeniciteit) van 2 alternatieve doseringsschema*s van Fabrazyme (0,5 mg/kg één…
Het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van PRX-102 in vergelijking met agalsidase bèta bij patiënten met de ziekte van Fabry met een verminderde nierfunctie.
Het doel van de studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid te beoordelen van oraal-toegediende selnoflast bij deelnemers met vroege PD, alsook zijn farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (bijv. [CSF] niveaus van IL-1β, TSPO positron emissie…
Dit onderzoeksproject heeft als doel te evalueren of het ontstaan van pulmonale hypertensie bij kinderen met longhypoplasie door een CHD kan worden voorkomen door het moment van afnavelen te verlaten tot na de ontplooiing van de longen. We gebruiken…