6 resultaten
De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn: * Karakterisering van de effecten van toediening van 150 mg en 450 mg AT1001 op 2 uur voor toediening van agalsidase op de veiligheid en plasmafarmacokinetiek van agalsidase bij patiënten met de…
Het doel van het onderzoek is na te gaan hoe veilig de onderzoeksmedicatie is en hoe goed de onderzoeksmedicatie wordt verdragen wanneer het wordt toegediend in de vorm van huidpleisters. Ook zal worden onderzocht hoe snel en in welke mate…
De primaire vraag van deze studie is: "Is behandeling met selectieve B-blokkers veilig en effectief in het verminderen van sympatische overstimulatie, en secundair daaraan verbetering van de RV functie en herstel van remodelling bij patiënten…
De doelstellingen van dit open-label onderzoek zijn het beoordelen van de werkzaamheid (GL-3-klaring), farmacokinetiek (PK) en de veiligheidsparameters (inclusief immunogeniciteit) van 2 alternatieve doseringsschema*s van Fabrazyme (0,5 mg/kg één…
Het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van PRX-102 in vergelijking met agalsidase bèta bij patiënten met de ziekte van Fabry met een verminderde nierfunctie.
Objective of the study:Het evalueren van de werkzaamheid van rVWF (vonicog alfa) profylaxe op basis van het jaarlijks aantal bloedingen (ABR) van spontane (niet gerelateerd aan trauma) bloedingsepisoden bij volwassen en pediatrische / adolescente…