6 resultaten
De doelstellingen van dit open-label onderzoek zijn het beoordelen van de werkzaamheid (GL-3-klaring), farmacokinetiek (PK) en de veiligheidsparameters (inclusief immunogeniciteit) van 2 alternatieve doseringsschema*s van Fabrazyme (0,5 mg/kg één…
De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn: * Karakterisering van de effecten van toediening van 150 mg en 450 mg AT1001 op 2 uur voor toediening van agalsidase op de veiligheid en plasmafarmacokinetiek van agalsidase bij patiënten met de…
Het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van PRX-102 in vergelijking met agalsidase bèta bij patiënten met de ziekte van Fabry met een verminderde nierfunctie.
Evaluatie van veiligheid en verdraagbaarheid van ralinepag (ADP811) op de lange termijn bij onderzoeksdeelnemers die hebben deelgenomen aan een voorafgaand fase 2- of fase 3-onderzoek naar ralinepag.
Het primaire doel van het onderzoek als geheel (deel A-C) is het beoordelen van de farmacokinetiek en veiligheid van buccale apomorfine in vergelijking met geregistreerde apomorfineformuleringen (subcutaan, sublinguaal). Secundaire doelstellingen…
Om het effect van ralinepag op de tijd tot eerste beoordeelde protocol-gedefinieerde klinische verslechtering bij onderzoeksdeelnemers met PAH aan te tonen.