2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
KERN PERIODEPrimair:* Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van AG-348 toediening aan patiënten met pyruvaat kinase deficiëntie (PK-deficiëntie) tot 24 weken.Secundair:* Beoordelen van de farmacokinetiek (FK) van AG-348 en de…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primair: Haalbaarheid van het thuismeten van spierkracht met de krachtmeter te bepalenSecundair: Het bepalen van de gevoeligheid van de krachtmeter voor het waarnemen van veranderingen in ziekteprogressie bij ALS tijdens thuismeten.