2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
KERN PERIODEPrimair:* Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van AG-348 toediening aan patiënten met pyruvaat kinase deficiëntie (PK-deficiëntie) tot 24 weken.Secundair:* Beoordelen van de farmacokinetiek (FK) van AG-348 en de…
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
Primaire doelstellingen:• Bepalen van de veiligheid en verdraagbaarheid• Definieren van het aanbevolen doseringsschema voor fase 2 (RP2D-R) en/of het maximaal getolereerde doseringsschema (MTD-R) (alleen fase 1)• Evalueren van de voorlopige anti-…