3 resultaten
Primaire doelstelling• De incidentie van remmervorming bij PUP*s met ernstige of matig ernstige hemofilie-A bepalen tijdens de eerste 50 blootstellingsdagen (BD*s), te beginnen met een profylactische behandeling van eenmaal per week samen met de…
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…