3 resultaten
Het doel van de studie is om te meten of er een verschil is in LDL-cholesterol waarden of de 24 uur ambulante bloeddruk bij mensen met een hoog risico van hart-en vaatziekten wanneer de polypill wordt genomen in de ochtend in vergelijking met de…
Primair: Beoordelen van de werkzaamheid van intracerebrale toediening van AAVrh.10SGSH-gentherapie (LYS-SAF302) bij het verbeteren of stabiliseren van de neuro-ontwikkelingsstatus van MPS IIIA-patiënten op 24 maanden (hoofdcohort) in vergelijking…
Fase 1b Dosisescalatie Doelstellingen• Bepalen van de veiligheid en verdraagbaarheid van dosisverhogingen van GB5121• Bepalen van de optimale biologische dosis (OBD) en/of maximaal getolereerde dosis (MTD), en van de aanbevolen fase 2-dosis (RP2D)…