4 resultaten
In deze studie willen wij het effect van dagelijkse NAC evalueren op de frequentie en ernst van pijn en pijnlijke crises in het dagelijks leven bij sikkelcel patiënten. Verder zullen we het effect van NAC evalueren op o.a. de frequentie en duur van…
Het doel van dit onderzoek is beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445 in drievoudige combinatie (DC) met TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die heterozygoot zijn voor F508del (F) en een tweede CFTR-allel met een minimale functie (MF)-…
Het doel van dit onderzoek is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445 in DC met TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor de F508del (F) mutatie (F/F). Patiënten met dit genotype (F/F) hebben meestal een ernstige…
Primair:• De primaire doelstelling van het onderzoek is het aantonen van de werkzaamheid van AG-881 vergeleken met placebo, op basis van radiografische progressievrije overleving (progression free survival, PFS) volgens een geblindeerde…