3 resultaten
De primaire doelstelling van dit onderzoek is het beoordelen van de potentiële klinische werkzaamheid van HGT-1410, toegediend via een IDDD bij patiënten met MPS IIIA. Als maatstaf voor werkzaamheid zal een relevante verbetering in de progressie van…
Primair:• Vergelijken van algemene overleving (OS) bij patiënten die naar NGR-hTNF plus BIC zijn gerandomiseerd tegenover patiënten die naar placebo plus BIC zijn gerandomiseerd Secundair:• Vergelijken van progressievrije overleving (PFS)•…
Het primaire eindpunt voor de veiligheid is een evaluatie van het percentage ernstige ongewenste voorvallen (MAE, major adverse events) na 30 dagen, waarbij MAE een samengestelde is van de volgende voorvallen in verband met het hulpmiddel of de…