3 resultaten
Primaire doelstelling m.b.t. veiligheid:• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van AAV5-hRKp.RPGR bij personen met RPGR-XLRP.Primaire doelstelling m.b.t. werkzaamheid:• Om de werkzaamheid op lange termijn van…
Primair doel:Superioriteit aantonen van drie dosis levels van orale NNC0385-0434 versus placebo op procentuele verandering in LDL-C van baseline tot week 12 bij patiënten met een vastgesteld ASCVD- of ASCVD-risico op maximaal getolereerde…
Primair:Het beoordelen van het effect van bilaterale behandeling met AAV5-hRKp.RPGR op functioneel zicht te beoordelen , zoals gemeten met de visiegestuurde mobiliteitsbeoordeling.Secundair:Het beoordelen van de veranderingen na toediening van de…