2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primaire doelstelling: De bepaling van de MTD en / of RDE van LDK378 als monotherapie bij orale toediening aan pediatrische patiënten met ALK-geactiveerde tumoren zowel in nuchtere als niet-nuchtere toestandSecundaire doelstellingen:Doelstelling 1:…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…