4 resultaten
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de veiligheid en de effectiviteit van enzymtherapie bij patienten met MPS I, II en VI in de Nederlandse populatie. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen voor…
Tijdens het onderzoek zullen twee randomisatie vragen worden beantwoord. Beide randomisatievragen betreffen de hierboven beschreven hoog risicogroep (HRG).Randomisatie vraag 1: Leidt het toevoegen van Doxorubicine aan de eerste 4 chemotherapiekuren…
Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…
De primaire doelstelling is het beoordelen van de progressievrije overleveing van patienten wanneer deze worden behandeld met ramucirumab & cyclofosfamide en vinorelbine ten opzichte van een behandeling zonder ramucirumab.De secundaire…