3 resultaten
Exacte werkingsmechanisme van obeticholzuur achterhalen dmv het in kaart brengen van het effect op de galsamenstelling, de transportmechanismen in de dunne darm, de galsamenstelling en het microbioom in faeces en het bloed.
DOELEN MET BETREKKING TOT WERKZAAMHEID * Bepalen van vroege werkzaamheid tijdens de fase van onderhoudsbehandeling op basis van een 20% vermindering van de tumorgrootte na 2 maanden behandeling * Het evalueren van PFS De secundaire doelen met…
Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…