3 resultaten
KERN PERIODEPrimair:* Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van AG-348 toediening aan patiënten met pyruvaat kinase deficiëntie (PK-deficiëntie) tot 24 weken.Secundair:* Beoordelen van de farmacokinetiek (FK) van AG-348 en de…
Primaire doelstelling: De optimale comfortabele on-demand bevochtigingsdoses bepalen voor neuromusculaire patiënten die chronische ademhalingsondersteuning hebben met behulp van subjectieve en objectieve metingen van het optimale comfort.
In deze studie onderzoeken wij wat het effect is van het nieuwe middel emvododstat op hoe snel en in hoeverre 2 goedgekeurde medicijnen (dextromethorfan in Deel 1 en rosuvastatine in Deel 2) in het lichaam worden opgenomen, getransporteerd, en…