3 resultaten
Het primaire doel van dit onderzoek is de werkzaamheid en veiligheid te bevestigen van Genz 112638 bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 na 39 weken behandeling.Het secundaire doel van dit onderzoek is de werkzaamheid, veiligheid en…
Belangrijkste doelstelling:Percentage deelnemers dat behandelingsvrij is. Secundaire doelstellingen:- Wijziging ten opzichte van baseline in door patiënten gemelde resultaten (PRO's) (PROMIS PF, EQ-5D-5L)- Veiligheid: totaal aantal deelnemers…
Primaire doelstellingenHet beoordelen van de effecten van pexidartinib op de PK-parameters van een enkele dosis midazolam en tolbutamide bij patiënten.Secundaire doelstellingenEvalueren:- Het vaststellen van de totale respons (ORR, overall response…