5 resultaten
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de veiligheid en de effectiviteit van enzymtherapie bij patienten met MPS I, II en VI in de Nederlandse populatie. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen voor…
Het primaire doel is:Beoordelen van de effectiviteit gedefinieerd als Composite Complete Response (CRC) De secundaire doelen van deze studie zijn:* Evalueren van veiligheid en verdraagbaarheid* Evaluaeren van immunogeniciteit en farmacokinetiek * De…
VeiligheidsdoelstellingDe primaire veiligheidsdoelstelling van dit onderzoek is als volgt:* Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van atezolizumab bij pediatrische en jongvolwassen patiënten, met de nadruk op de aard, frequentie en…
Primaire doelstelling: Het aantonen van de werkzaamheid van emapalumab bij de behandeling van patiënten in:• Cohort 1: Macrofaag Activatie Syndroom (MAS) in de context van systemische juveniele idiopathische artritis (sJIA) en de ziekte van Still…
Primaire doelstelling:De primaire doelstelling van het onderzoek is het beoordelen van de hemostatische werkzaamheid en veiligheid van rVWF, met of zonder ADVATE, bij de behandeling en controle van niet-chirurgische bloedingen bij pediatrische…