3 resultaten
Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…
De primaire doelstelling is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van de PulseCath iVAC2L in risicovolle PCI-patiënten die linker ventrikel ondersteuning nodig hebben. Veiligheid zal worden beoordeeld door de incidentie van…
Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid en de veiligheid van neoGAA ten opzichte van alglucosidase alfa te bepalen, wanneer dit gedurende 49 weken eens per 2 weken wordt toegediend in zowel kinderen als volwassenen. Daarnaast zit er een…