7 resultaten
Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid en de veiligheid van neoGAA ten opzichte van alglucosidase alfa te bepalen, wanneer dit gedurende 49 weken eens per 2 weken wordt toegediend in zowel kinderen als volwassenen. Daarnaast zit er een…
Deel 1: Evaluatie van de effecten van 52 weken behandeling met basmisanil op kernsymptoomdomeinen van het Dup15q-syndroom (taal en sociale vaardigheden) en het dagelijks functioneren.Deel 2:• Evaluatie van de verdraagbaarheid en veiligheid van…
Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de effecten van enzymtherapie bij patienten met de ziekte van Pompe op de lange termijn, met een verschillende ernst van de ziekte. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen…
Het doel van deze studie is (1) na te gaan of tumorhypoxie bij baarmoederhalskanker nauwkeurig in beeld kan gebracht worden door [18F] HX4 PET, (2) [18F] HX4 PET beelden te correleren met bloed- en weefsel markers voor hypoxie, (3) de kwaliteit en…
Voornaamste doelstelling: Visualisatie en kwantificatie van de tumor hypoxie met [18F] HX4 PET-beeldvorming Subdoelstellingen: - Correlatie van [18F] HX4 met lokaal tumor recidief en overleving - Correlatie van hypoxie beeldvorming met bloed hypoxie…
Het doel van de studie is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van intraveneuze ATB200 dat gelijktijdig wordt toegediend met orale AT2221 doormiddel van het evaluaren van veranderingen in belangrijke klinische resultaten (bv.…