6 resultaten
De primaire doelstelling van dit onderzoek is het beoordelen van de potentiële klinische werkzaamheid van HGT-1410, toegediend via een IDDD bij patiënten met MPS IIIA. Als maatstaf voor werkzaamheid zal een relevante verbetering in de progressie van…
De primaire doelstelling van deel 1 is de primaire doelstelling van het gehele onderzoek.Deel 1De primaire doelstelling van deel 1 is:* Evalueren van het effect van ZX008 0,8 mg/kg/dag versus placebo als aanvulling op de behandeling van…
De primaire doeltreffendheidsdoelen van dit onderzoek dat bestaat uit twee cohorten, zijn:o Aantonen dat ZX008 superieur is ten opzichte van placebo als aanvullende therapie bij de behandeling van symptomen van het syndroom van Dravet bij kinderen…
* Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van ZX008 op de langetermijn.
Evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van eenmaal daags toegediende JZP-110 gedurende maximaal 52 weken in doses van 75, 150 en 300 mg.
1. Is de gemeten PmsALG vergelijkbaar met de PmsINSP, ook bij wisselende Ppl door thoraxdrainage?2. Is de gemeten PmsARM vergelijkbaar met de PmsINSP en PmsALG?3. Heeft thoracale drainage in de perifere pleura invloed heeft op de gemeten pleuradruk…