2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primaire doelstelling(en):• Het vergelijken van de werkzaamheid van viltolarsen, intraveneus toegediend (IV) in wekelijkse doses van 80 mg/kg gedurende een behandelperiode van 48 weken vs. placebocontroles bij ambulante jongens met DMD in de…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Deel A: Veiligheid:• Karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van maximaal vier dosisniveaus van rilzabrutinib bij patiënten met ITPWerkzaamheid:• Verkennen van de klinische activiteit van maximaal vier dosisniveaus van rilzabrutinib bij…