3 resultaten
Het doel van deze studie is om te bepalen of het cognitieve functioneren van kinderen met TSC verbeterd kan worden door het beïnvloeden van de eiwit pathway die ten grondslag ligt aan TSC met behulp van Everolimus.
Primaire doelstelling(en): De primaire doelstellingen van deze studie zijn: • Het bepalen van de lange termijn veiligheid en verdraagbaarheid van rhHNS indien maandelijks toegediend op intrathecale (IT) wijze gedurende 8 jaar bij patiënten met MPS…
Hoofddoel* Om de werkzaamheid te evalueren in termen van mediane overleving (OS) van erlotinib, everolimus en dasatinib in combinatie met radiotherapie, bij patienten met een DIPG door: - enerzijds de experimentele armen, gerandomiseerde subsets van…