2 resultaten
Goedgekeurd WMOGeen deelnemers meer gezocht
De primaire doelstelling van dit onderzoek is het beoordelen van de potentiële klinische werkzaamheid van HGT-1410, toegediend via een IDDD bij patiënten met MPS IIIA. Als maatstaf voor werkzaamheid zal een relevante verbetering in de progressie van…
Goedgekeurd WMODeelnemers gezocht
Primair:Gebasseerd op de resultaten van een vergelijkende review (Paoletti, 2013), hypothetiseren we dat als het toxiciteit profiel en de PK parameters geobserveerd in kinderen behandeld met de volwassen RP2D vergelijkbaar zijn met die in…