4 resultaten
Het primaire doel van het onderzoek is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en het effect op de lange termijn op intravasculaire hemolyse (d.w.z. proportie van patiënten die lactaat dehydrogenase (LDH) * 1,5x bovengrens van normaal (ULN…
De primaire doelstelling van het onderzoek is het aantonen van een vermindering in intravasculaire hemolyse door REGN3918 in de loop van 26 weken behandeling bij patiënten met actieve PNH die behandelingsnaïef zijn voor complementremmerbehandeling…
Primaire doelstelling: • Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van viltolarsen, intraveneus (IV) toegediend in wekelijkse doses van 80 mg/kg bij jongens die het NS 065/NCNP 01-301-onderzoek hebben voltooid. Secundaire doelstelling: •…
Primaire doelstelling(en):• Het vergelijken van de werkzaamheid van viltolarsen, intraveneus toegediend (IV) in wekelijkse doses van 80 mg/kg gedurende een behandelperiode van 48 weken vs. placebocontroles bij ambulante jongens met DMD in de…