3 resultaten
Primair:* De veiligheid beoordelenop lange termijn van idebenon bij DMD-patiënten die de SIDEROS-studie hebben voltooid.Secundair:* De evolutie op de lange termijn van de ademfalingsfunctie beschrijven bij met idebenon behandelde DMD-patiënten die…
Primaire doelstelling: Het effect van 24 weken subcutane (SC) toediening van Evolocumab versus placebo, in aanvulling op de standaardzorg, evalueren op de procentuele verandering ten opzichte van de baseline in LDL-C (low-density lipoprotein…
PrimairBeschrijven van de veiligheid en verdraagbaarheid van evolocumab SC gedurende 80 weken wanneer toegevoegd aan de standaardzorg bij pediatrische proefpersonen van 10 t/m 17 jaar met HeFH of HoFH. Secundair Effectiviteit* Beschrijven van de…