3 resultaten
Primaire doelstellingenDe primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn als volgt:• De veiligheid en verdraaglijkheid van risdiplam bepalen.• De farmacokinetiek (PK) van risdiplam en metabolieten onderzoeken, zoals van toepassing.Secundaire…
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…