3 resultaten
Fase 2 (MF-expansie, Prior JAKi groep 1 en toevoeging aan JAKi groep 2) Primaire doelstellingen:- Evaluatie van het responspercentage van de milt door middel van beeldvorming na 24 weken behandeling in cohorten 1B en 2B (bijv. in de niet-TD-cohorten…
Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…
Primair- Bepalen van de werkzaamheid van pelabresib + ruxolitinib vergeleken met placebo + ruxolitinibSecundair- De werkzaamheid van pelabresib + ruxolitinib in vergelijking met placebo + ruxolitinib bepalenSecundair- Bepalen van het effect van…