2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Hoofddoel:Het belangrijkste doel van deze open-label, eenarmige studie is om verder te karakteriseren wat de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid is van olesoxime in SMA.Het primaire veiligheidsdoel van deze studie is als volgt:De veiligheid…
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
Primair:• De primaire doelstelling van het onderzoek is het aantonen van de werkzaamheid van AG-881 vergeleken met placebo, op basis van radiografische progressievrije overleving (progression free survival, PFS) volgens een geblindeerde…