6 resultaten
Het doel van het onderzoek is om de effectiviteit en veiligheid van AFQ056 te bepalen bij de behandeling van gedragssymptomen in adolescenten die karakteristiek zijn voor patiënten met het fragiele-X-syndroom. Gegevens uit dit onderzoek worden…
PrimairHet evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van AFQ056 op lange termijn bij adolescente patiënten met FXS zoals beoordeeld op basis van:*Incidentie en ernst van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen*Veranderingen in vitale functies,…
Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid en de veiligheid van neoGAA ten opzichte van alglucosidase alfa te bepalen, wanneer dit gedurende 49 weken eens per 2 weken wordt toegediend in zowel kinderen als volwassenen. Daarnaast zit er een…
Het beschrijven van het PK profiel en de werkzaamheid van sarilumab te onderzoeken, in patienten met pcJIA om de dosering van sarilumab en het schema te bepalen in kinderen met pcJIA.
Primaire doelen:- Om het hemostatische effect van Mim8 als profylaxe behandeling voor volwassenen en adolescente patiënten met hemofilie A met of zonder remmers te bevestigen. Secundaire doelen:- Om de veiligheid van Mim8 als profylaxe te…
Primaire doelstelling volwassenen:Het aantonen van de superioriteit van iptacopan (200 mg b.i.d.) ten opzichte van placebo in het verminderen van proteïnurie na 6 maanden behandeling. De primaire klinische vraag van belang is:Wat is het effect van…